오사카, 일본/파사데나, 캘리포니아--(뉴스와이어)--다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited, 이하 다케다)(도쿄증권거래소:4502/ 뉴욕증권거랫: TAK)과 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals Inc.)(나스닥: ARWR)가 ARO-AAT 개발을 위한 협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 8일 발표했다.

ARO-AAT는 애로우헤드가 알파-1 항트립신 결핍 간질환(AATLD) 치료를 위해 개발 중인 리보핵산 간섭(RNAi) 기전의 임상2상 단계 연구용 치료 물질이다. ARO-AAT는 AATLD 진행의 주요 원인인 알파-1 항트립신 변이 단백질 생성을 감소시키기 위해 설계된 잠재적 혁신 신약(first-in-class)이다.

다케다와 애로우헤드는 이 계약에 따라 ARO-AAT를 공동 개발하며 승인이 날 경우 미국에서 50/50 수익 배분 구조로 ARO-AAT를 공동 판매한다. 미국 이외 지역에서는 다케다가 세계 판매 전략을 주도하는 가운데 ARO-AAT의 판매에 대한 독점 라이선스를 가지게 된다. 애로우헤드는 순매출액에 대해 20~25%의 변동 로열티를 지급받는다. 애로우헤드는 최대 3억달러의 선불금을 받게 되며 개발, 규제 및 상업화 마일스톤(milestone·성취도)에 따라 최대 7억4000만달러를 받을 수 있다. 계약의 최종 성사는 1976년 제정된 하트 스콧 로디노(Hart-Scott-Rodino, 약칭 HSR) 반독점증진법을 포함해 반독점법에 따른 검토 결과에 달려 있다.

아시트 파리크(Asit Parikh) 다케다 소화기치료(GI) 부문 총괄(의학박사, 박사)은 “AAT 관련 간질환은 공인된 치료법이 없는 파괴적 질환”이라며 “RNAi 기전의 ARO-AAT는 AATLD의 근본 원인을 치료할 수 있는 잠재력이 있으며 이로써 간 이식 및 동반 질환을 피할 수 있도록 돕는다”고 설명했다. 그는 “급성장중인 다케다의 GI 포트폴리오의 일부로 알파-1 커뮤니티를 위한 임상 후기 단계의 유망 간 치료물질을 제공하는 데 애로우헤드와 협력하게 돼 기쁘다”고 말했다.

크리스토퍼 안잘론(Christopher Anzalone) 애로우헤드 사장 겸 최고경영자(CEO)는 “다케다는 전 세계에 진출해 있으며 희귀 질환과 GI 치료 분야의 의료비 지불자와 규제 당국에 대한 경험이 풍부하다”며 “여기에 알파-1 커뮤니티에 대한 오랜 서비스 역사까지 갖추고 있는 만큼 ARO-AAT를 위한 이상적 파트너”라고 말했다. 안잘론 사장은 “다케다는 환자 및 의료계와 협력해 알파-1 간질환 환자의 중대한 미충족 니즈에 부응하는 데 유리한 위치를 점하고 있다”고 말했다. 이어 “양사 협약은 파트너십을 선택적으로 활용해 표적 RNAi 분자(Targeted RNAi Molecule, 약칭 TRiMTM) 플랫폼과 다양한 조직 유형을 겨냥해 성장 중인 RNAi 치료제 파이프라인에 투자를 지속하는 동시에 심장 대사와 폐 질환 등 양대 핵심 영역에 자사 판매 조직 역량을 집중하려는 전략을 뒷받침한다”고 설명했다.

알파-1 항트립신 결핍 간질환

알파-1 항트립신 결핍(Alpha-1 Antitrypsin-Associated Deficiency, 약칭 AATD)은 소아와 성인 간 질환, 성인 폐질환과 관련된 희귀 유전질환이다. AATD는 미국에서 3000~5000명 중 1명, 유럽에서 2500명 중 1명꼴로 발병한다. 단백질 AAT은 주로 간내 간세포에서 합성, 분비된다. AAT의 기능은 정상 결합 조직을 분해할 수 있는 효소를 억제하는 것이다. 가장 흔한 질병 변형체인 Z돌연변이는 단일 아미노산 치환을 나타내며 이는 부적절한 단백질 폴딩(folding)을 초래한다. 변이 단백질은 효과적 분비가 어려우며 간세포 내부의 소구에 축적된다. 이는 지속적 간세포 손상을 촉발해 섬유화, 경변, 간세포암종 위험 증가로 이어진다. 동종 PiZZ 유전자형을 가진 사람은 기능적 AAT가 심각히 결핍돼 폐질환과 간질환으로 이어진다. 폐질환은 보통 AAT 증강요법으로 치료한다. 하지만 증강요법은 간질환 치료에 전혀 효과가 없으며 간 징후에 대한 특정 치료법이 존재하지 않는다. 현재로선 동반 질환 및 사망 위험을 수반하는 간 이식이 유일한 치료법이며 이로 인해 엄청난 미충족 수요가 존재한다.

ARO-AAT 개요

ARO-AAT는 간에서 돌연변이 알파-1 항트립신(Z-AAT) 단백질 생성을 억제하도록 설계됐다. Z-AAT는 AATD 환자에서 진행성 간질환의 원인이 된다. 염증성 Z-AAT 단백질 생성을 감소시키면 간 질환 진행을 막고 잠재적으로 간세포를 재생 및 복구할 수 있을 것으로 기대된다.

다케다의 위장병 분야 치료 노력

다케다는 위장병(GI)과 간질환이 삶에 방해가 될 뿐만 아니라 환자 삶의 질에 영향을 미치는 질환이라고 보고 있다. [1][2] 다케다는 효과적 치료 옵션에 대한 근본적 니즈를 넘어 환자 삶을 개선하는 것 또한 환자의 중요한 니즈임을 주지하고 있다. 위장병 분야에서 약 30년간 경험을 쌓은 다케다는 염증성 장질환(IBD), 산 관련 질환, 단장증후군(SBS), 운동장애 치료법에 대한 GI 환자의 니즈에 대처하는 데 상당한 성과를 거뒀다. 다케다는 특히 셀리악병, 호산구성 식도염, 알파1-항트립신 결핍성 간질환, 크론병, 급성췌장염 환자의 미충족 니즈 분야의 격차를 줄이는 쪽으로 진전을 이루고 있다. 다케다는 연구자, 환우회 등과 더불어 GI 분야의 과학적 연구와 임상 의학 발전을 위해 노력하고 있다.

애로우헤드 콘퍼런스콜, 웹캐스트 안내

투자자는 애로우헤드 웹사이트(http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm)에서 라이브 오디오 웹캐스트에 접속할 수 있다. 콘퍼런스콜에 참가를 원하는 애널리스트는 855-215-6159나 315-625-6887로 전화를 걸어 콘퍼런스ID 1790033을 제시하면 된다.

웹캐스트 다시 듣기는 콜 종료 약 2시간 후부터 회사 웹사이트를 통해 90일 동안 제공될 예정이다. 오디오 다시 듣기는 콜 종료 약 2시간 후부터 3일간 제공된다. 오디오 다시 듣기를 이용하려면 855-859-2056 또는 404-537-3406으로 전화해 콘퍼런스 ID 1790033을 제시하면 된다.

다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요

다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현해 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다 하고 있는 가치 중심, 연구 개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사이다. 다케다는 종양학, 희귀질환, 중추신경계 및 위장병학의 네 가지 치료 분야에 연구 개발 노력을 쏟고 있다. 또한 다케다는 플라스마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구개발 투자에 힘쓰고 있다. 또한 회사는 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구 개발 엔진과 역량을 활용해 견고하고 다양한 파이프라인을 창조함으로써 사람들의 삶을 변화시키는 데 기여하는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다의 직원들은 환자의 삶의 질 향상과 80여 국가에서 헬스케어 분야의 파트너들과 협력에 전념하고 있다.

자세한 정보는 웹사이트(https://www.takeda.com) 참조.

중요 통보사항

이 통보와 관련해 ‘보도자료’는 이 문서 및 기타 구두 발표자료, 문답 세션, 이 보도자료와 관련해 다케다제약(‘다케다’)이 언급하거나 배포한 서면 또는 구두 자료 등을 모두 포함한다. 이 보도자료(구두 브리핑, 브리핑과 관련해 행한 문답 등을 포함)는 유가증권의 매입, 인수, 청약, 교환, 판매, 처분을 위한 제안, 권유, 호객행위와는 무관하며 어떠한 법적 관할권하에서도 투표나 승인을 요청하는 행위와도 무관하다. 이 보도자료를 통해 어떠한 주식이나 증권도 일반 투자자들에게 제공되지 않는다. 1933년 제정 미국 증권법(이후 수정법도 포함) 규정에 따라 등록(또는 면제되는 경우도 포함) 목적으로 하는 경우를 제외하고는 미국 내에서 어떠한 증권 제안도 하지 않는다. 이 보도자료는 수취자가 정보의 목적으로만 사용한다는 조건하에 제공(수취자에게 제공될 수 있는 다른 정보와 함께)되는 것이다(따라서 어떠한 투자, 취득, 처분 등 거래 평가 목적으로 사용되지 않는다는 조건으로). 이 제약 조건을 준수하지 않을 경우 이는 관련 증권법 위반이 된다.

다케다가 직간접적으로 지분을 소유한 기업들은 별도의 법인으로 간주된다. 이 보도자료에서 ‘다케다’는 다케다 본사뿐만 아니라 그 자회사들을 지칭할 때도 편의상 사용되는 경우가 있다. 이와 마찬가지로 ‘우리’라는 표현 또한 자회사들이나 다케다의 파트너 회사들을 지칭할 때 사용될 수 있다. 이러한 표현은 특정 회사를(들을) 지칭할 때 다른 적절한 표현이 없을 경우 사용될 수 있다.

미래예측진술

이 보도자료와 이와 관련해 추가로 배포되는 자료는 다케다의 미래 비즈니스 상황과 미래 위상, 추정, 예측, 목표, 플랜 등을 포함한 경영실적 등에 대한 미래예측진술과 믿음, 의견 등이 들어가 있을 수 있다. 미래예측진술은 ‘목표’, ‘계획’, ‘믿는다’, ‘희망한다’, ‘계속 그럴 것으로 추정된다’, ‘기대한다’, ‘목표한다’, ‘의도한다’, ‘보장한다’, ‘그럴 것이다’, ‘그럴 수도 있다’, ‘그래야 한다’, ‘그럴 것으로 예상된다’, ‘그럴 수도 있다’, ‘예측한다’, ‘추정한다’, ‘현 상황을 근거로 예상한다’ 등이나 이와 유사한 표현 또는 부정적인 표현을 종종 포함하고 있으며 이에 대한 제한은 없다. 이 미래예측진술은 다음 내용을 포함해 많은 중요 요소들에 대한 가정에 근거한 것이며 이는 미래예측진술에 의해 표현되거나 암시되는 사항과 매우 다른 결과를 가져올 수 있다. 중요 요소에는 △일본과 미국의 일반적인 경제 상황을 포함해 다케다의 글로벌 비즈니스를 둘러싼 경제 상황 △경쟁 압력과 개발 △해당 법률과 규제의 변화 △제품 개발 프로그램의 성공 또는 실패 △규제 당국의 결정 및 그 결정 시기 △금리와 환율 변동 △기존 제품 및 개발 중인 제품의 안전성과 효능에 대한 클레임 및 문제 제기 △신종 코로나바이러스의 대유행과 같은 보건 위기가 다케다가 사업을 운영하는 국가의 외국 정부를 포함, 다케다와 그 고객 및 공급업체, 또는 사업의 다른 측면에 미치는 영향 △인수한 회사와의 합병 후 통합 노력의 시기와 영향 △다케다의 운영에 핵심이 아닌 자산을 매각하는 능력 및 그 매각 시기 △다케다의 가장 최근의 20-F 양식의 보고서와 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 다케다의 다른 보고서에서 확인된 기타 요소들이 포함되며 다케다 웹사이트(https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ 또는 www.sec.gov)에서 입수할 수 있다. 다케다는 법률 또는 증권거래소 규정에 의해 요구되는 경우를 제외하면 이 보도자료에 포함된 미래 예측 진술 또는 기타 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없다. 과거의 실적은 미래 실적을 짐작하게 하는 지표가 아니며 이 보도자료에 담긴 다케다의 실적은 미래 실적을 예상할 수 있게 하는 추정 자료나 예측을 가능케 하는 근거 자료가 될 수 없다.

애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals) 개요

애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)는 난치질환을 유발하는 유전자를 억제해 질환을 치료하는 의약품을 개발하고 있다. 광범위한 RNA 화학물질 포트폴리오와 효율적 전달 모드를 활용하는 애로우헤드의 치료법은 RNA 간섭 기전을 촉발해 표적 유전자를 빠르고 깊이 오래 억제한다. RNA 간섭(RNAi)는 살아있는 세포에서 특정 유전자 발현을 억제하는 기전으로 특정 단백질 생성에 영향을 미친다. 애로우헤드의 RNA 기반 치료제는 자연적인 전자 억제 경로를 활용한다. 상세 정보는 웹사이트(www.arrowheadpharma.com)나 트위터 팔로우(@ArrowheadPharma)를 통해 확인할 수 있다. 아래 링크에서 이메일 리스트를 추가해 회사 뉴스를 바로 받아볼 수 있다. http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

미국 증권민사소송개혁법에 따른 애로우헤드 면책 진술

이 보도자료는 1995년 제정 미국 증권민사소송개혁법의 ‘면책 조항’에 의거한 미래예측 진술을 포함하고 있다. 이들 진술은 회사의 현재 예상을 기초로 작성됐으며 자료 배포일 현재의 상황만을 나타낸다. 실제 결과는 다양한 요인과 불확실성으로 인해 미래예측 진술에 언급된 내용과 상당히 또는 불리하게 달라질 수 있다. 여기에는 자사 의약품 후보의 안전성과 효능, 임상 프로그램 규제 지연의 지속기간과 영향, 운영 자금 조달 능력, 미래 마일스톤과 라이선스 비용 수령 가능성 및 시기, 과학 연구의 미래 성공, 약물 후보물질의 성공적 개발 및 상용화 능력, 임상 시험 개시 및 종료 시기, 시장의 급속한 기술 변화, 지적재산권 집행 등이 포함된다. 10-K 양식의 최신 연차 보고서와 후속 10-Q 양식 분기 보고서에 자사 비즈니스와 영업 결과 및 재무 여건에 영향을 줄 수 있는 중요 위험 요인이 언급돼 있다. 회사는 새로운 사건이나 상황을 반영해 미래예측 진술을 업데이트 또는 개정할 책임이 없다.

참고 문헌

[1] Center for Drug Evaluation and Research (CDER) & the FDA. The Voice of the Patient/Functional Gastrointestinal Disorder; 2016. https://www.fda.gov/media/95140/download

[2] Jones R, et al. Management of common gastrointestinal disorders: quality criteria based on patients’ views and practice guidelines. Br J Gen Pract. 2009; 59(563):e199-208.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20201008005340/en/

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